2024年寡核苷酸治疗市场份额调研报告- 各类型产品、应用前景、竞争调研

寡核苷酸治疗行业报告通过全方位调查分析和大量的客观数据信息，对中国寡核苷酸治疗行业发展趋势、寡核苷酸治疗价格及走势、寡核苷酸治疗竞争态势、主要企业营销情况等方面进行分析。2023年中国寡核苷酸治疗市场容量为22.83亿元（人民币），全球寡核苷酸治疗市场容量为321.97亿元，预计全球寡核苷酸治疗市场容量在预测期间将会以17.60%的年复合增长率增长并在2029年达到793.74亿元。

报告按产品种类与终端应用进行细分分析。以产品种类分类，寡核苷酸治疗行业可细分为小干扰核糖核酸, 反义寡核苷酸, 其他。以终端应用分类，寡核苷酸治疗可应用于肝静脉闭塞病, 淀粉样蛋白转甲状腺素蛋白, 神经肌肉疾病, 其他等领域。

中国寡核苷酸治疗行业内主要企业为Biogen, Ionis Pharmaceuticals, Inc., Jazz Pharmaceuticals, Alnylam Pharmaceuticals, Sarepta Therapeutics。报告以图表呈现了中国寡核苷酸治疗市场上排行前三与排行前五企业市场占有率、各主要企业寡核苷酸治疗销售量、销售收入、价格、毛利、毛利率、市场份额变化。

“寡核苷酸疗法”是最先进的分子靶向药物的总称，这些药物使用具有潜在特异性的单链脱氧核糖核酸 (DNA) 或核糖核酸 (RNA) 主链的化学合成寡核苷酸。 这些药物可以通过结合靶基因或蛋白质的特定序列来抑制基因表达或阻碍蛋白质功能。

寡核苷酸治疗行业前端企业：

Biogen

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Jazz Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals

Sarepta Therapeutics

产品种类细分：

小干扰核糖核酸

反义寡核苷酸

其他

下游应用市场：

肝静脉闭塞病

淀粉样蛋白转甲状腺素蛋白

神经肌肉疾病

其他

市场概览:

寡核苷酸疗法是一种新型药物，它由具有高度特异性的短合成核苷酸和常规药物无法控制的靶分子（如mRNA或非编码RNA）组成。 寡核苷酸治疗剂是化学合成的药物，其主要骨架是化学修饰的核苷酸。 这些核苷酸技术使生产尖端基因药物成为可能，包括组织特异性核酸生物偶联物、mRNA、基因治疗和基因编辑治疗。 重要的是，核酸递送技术目前是全球抗击 COVID-19 大流行的核心。

反义寡核苷酸 (ASO) 是一种单链合成核酸链，通过多种机制靶向特定的 RNA 转录本。 ASO 可以通过分解目标转录物、抑制 mRNA 翻译或通过剪接校正改变 pre-mRNA 的成熟来减少突变蛋白的数量。 随着时间的推移，ASO 化合物的化学修饰导致其药理特性显着改善，使这些药物成为治疗许多神经退行性疾病的重要潜在选择。

进入医药行业的门槛相对较高

本行业企业除符合一般法律法规外，还应具备规定的经营条件，包括具有合法资格的制药技术人员、工程技术人员和相应的技术工人；具有与药品生产相适应的厂房、设施和卫生环境；有能够对生产的药品进行质量控制和质量检验的机构、人员和必要的仪器设备；有规章制度保证药品质量。医药行业是高投资行业，其新产品开发投资高、周期长、风险大。因此，新进入者通常需要较长的创业时间，并面临较大的资金压力。制药行业制药技术难度大，设备要求高，工艺路线复杂，生产环境要求非常严格。

将寡核苷酸治疗剂有效递送至许多组织仍然是一项重大的转化挑战。

由于物理和化学性质，未修饰的游离寡核苷酸不仅在给药后很快被机体清除，而且存在脱靶和毒副作用的风险。因此，核酸药物需要化学修饰和合适的递送系统来达到治疗效果。化学修饰在寡核苷酸药物的递送中起着重要作用，但小干扰RNA（siRNA）药物仅通过化学修饰仍难以到达靶点。反义寡核苷酸 (ASO) 药物的递送也很差，这使得递送系统对于寡核苷酸药物开发的成功至关重要。

市场竞争概览：

Biogen是寡核苷酸治疗市场的主要参与者之一，在2022年占有40.85%的份额。

Biogen

通过尖端科学和医学，Biogen在全球范围内为患有严重神经系统疾病和神经退行性疾病的人发现、开发和提供创新疗法。

Biogen 成立于 1978 年，是生物技术领域的先驱，如今，该公司拥有领先的治疗多发性硬化症的药物组合，推出了第一个也是唯一一个获得批准的脊髓性肌萎缩症治疗药物，并且处于包括阿尔茨海默氏症在内的神经病学研究的前沿病、帕金森病和肌萎缩侧索硬化症。 Biogen 还生产和商业化先进生物制剂的生物仿制药。

Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam 是世界领先的 RNAi 疗法公司，也是第一家也是唯一一家将基于 RNAi 的药物推向市场的公司。 Alnylam 由一群杰出的生命科学领导者于 2002 年创立，其愿景是利用 RNAi 疗法的潜力来改变那些治疗选择有限或不足的疾病患者的生活。

产品类型细分：

按类型划分，反义寡核苷酸细分市场在2021占据了最大的市场份额。

反义寡核苷酸

反义寡核苷酸 (ASO) 是短的、合成的、单链的寡脱氧核苷酸，可以通过几种不同的机制改变 RNA 并减少、恢复或修改蛋白质表达。

小干扰核糖核酸

小干扰核糖核酸(siRNA) 依赖于 RNA 和靶 mRNA 之间的序列互补性来抑制它们的活性。 特别地，化学合成的siRNA主要用作一类新的治疗剂。 基于 siRNA 的治疗策略可以选择性地沉默靶向基因的表达。 与常规抗癌药物相比，siRNA具有安全性更高、药效更强、特异性更高、药物靶点选择不受限制等显着优势。

应用领域分布情况：

按应用划分，市场最大的细分市场是神经肌肉疾病，2021 年的市场份额为 53.1%。

神经肌肉疾病

神经肌肉疾病包括一组不同的主要遗传性疾病，通常影响肌肉（包括心肌）和大脑，导致这些组织进行性退化并最终导致非常显着的发病率和死亡率。

淀粉样蛋白转甲状腺素蛋白

淀粉样蛋白转甲状腺素蛋白 (ATTR) 淀粉样变性是由一种称为转甲状腺素蛋白 (TTR) 的蛋白质引起的，该蛋白质会改变其形状并形成纤维团块。 这些畸形的蛋白质团块沉积在各种器官和周围神经中，这会导致它们功能异常。

肝静脉闭塞病

肝静脉闭塞病 (VOD) 或肝窦阻塞综合征 (SOS) 是一种罕见的并发症，其特征是肝肿大、右上腹痛、黄疸和腹水，发生在大剂量化疗、造血干细胞移植 (HSCT) 和， 不太常见的是其他情况。

地区概述：

从地理位置来看，美洲占据了最大的市场份额，2021为46.76%。

完整版寡核苷酸治疗市场报告包含以下十二章节，各章节主要研究内容分别为：

第一章： 寡核苷酸治疗的定义及特点、细分类型与应用、及上下游产业链概况的介绍；

第二章：中国寡核苷酸治疗行业上下游行业发展现状、当前所处发展周期及国内相关政策与行业影响因素的分析；

第三章：中国寡核苷酸治疗行业市场规模、发展优劣势、中国寡核苷酸治疗行业在全球市场中的地位、及市场集中度分析；

第四章：阐释了中国各地区寡核苷酸治疗行业发展程度，并依次对华北、华东、华南、华中地区行业发展现状与优劣势进行分析；

第五章：该章节包含中国寡核苷酸治疗行业进出口情况、数量差额及影响因素分析；

第六、七章：依次分析了寡核苷酸治疗行业细分种类与下游应用市场的销售量、销售额，同时也包含了各产品种类销售价格与影响因素以及主要领域应用现状与需求分析；

第八章：中国寡核苷酸治疗行业企业地理分布以及重点企业在全球竞争中的优劣势；

第九章：详列了中国寡核苷酸治疗行业主要企业基本情况、主要产品和服务介绍、寡核苷酸治疗销售量、销售收入、价格、毛利、毛利率、及发展战略；

第十章：中国寡核苷酸治疗行业发展驱动限制因素、竞争格局及关键技术发展趋势分析；

第十一章：该章节包含对中国寡核苷酸治疗行业市场规模、细分类型与应用领域市场销售量与销售额的预测；

第十二章：寡核苷酸治疗行业进入壁垒、回报周期、热点及策略分析。

本报告详细分析了中国寡核苷酸治疗行业的发展现状并预测了行业前景。首先报告分析了中国寡核苷酸治疗行业概况，包括行业历史趋势、寡核苷酸治疗国内市场销售额及发展环境。其次，报告从类别、应用、地区和企业四个层面，分析了中国寡核苷酸治疗行业各细分市场容量、热门产品类型、应用在各领域比例、重点地区及行业竞争现状，并基于以上全面详细的分析，对中国寡核苷酸治疗行业未来发展趋势进行了客观清晰的分析预测。

寡核苷酸治疗行业报告探讨的主要问题包含：

中国寡核苷酸治疗行业的增长情况如何？推动或阻碍市场发展的重要因素有哪些？

寡核苷酸治疗行业的政策环境如何？未来的政策走向会对行业产生哪些影响？

寡核苷酸治疗行业内的领先企业是谁？他们的市场份额和市场地位如何？竞争优势和劣势分别是什么？

中国寡核苷酸治疗市场未来的增长潜力如何？哪些新兴领域或市场将成为行业的新增长点？

目录

第一章 寡核苷酸治疗行业概述

1.1 寡核苷酸治疗定义及行业概述

1.2 寡核苷酸治疗所属国民经济分类

1.3 寡核苷酸治疗行业产品分类

1.4 寡核苷酸治疗行业下游应用领域介绍

1.5 寡核苷酸治疗行业产业链分析

1.5.1 寡核苷酸治疗行业上游行业介绍

1.5.2 寡核苷酸治疗行业下游客户解析

第二章 中国寡核苷酸治疗行业最新市场分析

2.1 中国寡核苷酸治疗行业主要上游行业发展现状

2.2 中国寡核苷酸治疗行业主要下游应用领域发展现状

2.3 中国寡核苷酸治疗行业当前所处发展周期

2.4 中国寡核苷酸治疗行业相关政策支持

2.5 “碳中和”目标对中国寡核苷酸治疗行业的影响

第三章 中国寡核苷酸治疗行业发展现状

3.1 中国寡核苷酸治疗行业市场规模

3.2 中国寡核苷酸治疗行业发展优劣势对比分析

3.3 中国寡核苷酸治疗行业在全球竞争格局中所处地位

3.4 中国寡核苷酸治疗行业市场集中度分析

第四章 中国各地区寡核苷酸治疗行业发展概况分析

4.1 中国各地区寡核苷酸治疗行业发展程度分析

4.2 华北地区寡核苷酸治疗行业发展概况

4.2.1 华北地区寡核苷酸治疗行业发展现状

4.2.2 华北地区寡核苷酸治疗行业发展优劣势分析

4.3 华东地区寡核苷酸治疗行业发展概况

4.3.1 华东地区寡核苷酸治疗行业发展现状

4.3.2 华东地区寡核苷酸治疗行业发展优劣势分析

4.4 华南地区寡核苷酸治疗行业发展概况

4.4.1 华南地区寡核苷酸治疗行业发展现状

4.4.2 华南地区寡核苷酸治疗行业发展优劣势分析

4.5 华中地区寡核苷酸治疗行业发展概况

4.5.1 华中地区寡核苷酸治疗行业发展现状

4.5.2 华中地区寡核苷酸治疗行业发展优劣势分析

第五章 中国寡核苷酸治疗行业进出口情况

5.1 中国寡核苷酸治疗行业进口情况分析

5.2 中国寡核苷酸治疗行业出口情况分析

5.3 中国寡核苷酸治疗行业进出口数量差额分析

5.4 中美贸易摩擦对中国寡核苷酸治疗行业进出口的影响

第六章 中国寡核苷酸治疗行业产品种类细分

6.1 中国寡核苷酸治疗行业产品种类销售量及市场份额

6.1.1 中国小干扰核糖核酸销售量

6.1.2 中国反义寡核苷酸销售量

6.1.3 中国其他销售量

6.2 中国寡核苷酸治疗行业产品种类销售额及市场份额

6.2.1 中国小干扰核糖核酸销售额

6.2.2 中国反义寡核苷酸销售额

6.2.3 中国其他销售额

6.3 中国寡核苷酸治疗行业产品种类销售价格

6.4 影响中国寡核苷酸治疗行业产品价格波动的因素

6.4.1 成本

6.4.2 供需情况

6.4.3 其他

第七章 中国寡核苷酸治疗行业应用市场分析

7.1 终端应用领域的下游客户端分析

7.2 中国寡核苷酸治疗在不同应用领域的销售量及市场份额

7.2.1 中国寡核苷酸治疗在肝静脉闭塞病领域的销售量

7.2.2 中国寡核苷酸治疗在淀粉样蛋白转甲状腺素蛋白领域的销售量

7.2.3 中国寡核苷酸治疗在神经肌肉疾病领域的销售量

7.2.4 中国寡核苷酸治疗在其他领域的销售量

7.3 中国寡核苷酸治疗在不同应用领域的销售额及市场份额

7.3.1 中国寡核苷酸治疗在肝静脉闭塞病领域的销售额

7.3.2 中国寡核苷酸治疗在淀粉样蛋白转甲状腺素蛋白领域的销售额

7.3.3 中国寡核苷酸治疗在神经肌肉疾病领域的销售额

7.3.4 中国寡核苷酸治疗在其他领域的销售额

7.4 中国寡核苷酸治疗行业主要领域应用现状及潜力

7.5 下游需求变化对中国寡核苷酸治疗行业发展的影响

第八章 中国寡核苷酸治疗行业企业国际竞争力分析

8.1 中国寡核苷酸治疗行业主要企业地理分布概况

8.2 中国寡核苷酸治疗行业具有国际影响力的企业

8.3 中国寡核苷酸治疗行业企业在全球竞争中的优劣势分析

第九章 中国寡核苷酸治疗行业企业概况分析

9.1 Biogen

9.1.1 Biogen基本情况

9.1.2 Biogen主要产品和服务介绍

9.1.3 Biogen寡核苷酸治疗销售量、销售收入、价格、毛利及毛利率

9.1.4 Biogen企业发展战略

9.2 Ionis Pharmaceuticals, Inc.

9.2.1 Ionis Pharmaceuticals, Inc.基本情况

9.2.2 Ionis Pharmaceuticals, Inc.主要产品和服务介绍

9.2.3 Ionis Pharmaceuticals, Inc.寡核苷酸治疗销售量、销售收入、价格、毛利及毛利率

9.2.4 Ionis Pharmaceuticals, Inc.企业发展战略

9.3 Jazz Pharmaceuticals

9.3.1 Jazz Pharmaceuticals基本情况

9.3.2 Jazz Pharmaceuticals主要产品和服务介绍

9.3.3 Jazz Pharmaceuticals寡核苷酸治疗销售量、销售收入、价格、毛利及毛利率

9.3.4 Jazz Pharmaceuticals企业发展战略

9.4 Alnylam Pharmaceuticals

9.4.1 Alnylam Pharmaceuticals基本情况

9.4.2 Alnylam Pharmaceuticals主要产品和服务介绍

9.4.3 Alnylam Pharmaceuticals寡核苷酸治疗销售量、销售收入、价格、毛利及毛利率

9.4.4 Alnylam Pharmaceuticals企业发展战略

9.5 Sarepta Therapeutics

9.5.1 Sarepta Therapeutics基本情况

9.5.2 Sarepta Therapeutics主要产品和服务介绍

9.5.3 Sarepta Therapeutics寡核苷酸治疗销售量、销售收入、价格、毛利及毛利率

9.5.4 Sarepta Therapeutics企业发展战略

第十章 中国寡核苷酸治疗行业发展前景及趋势分析

10.1 中国寡核苷酸治疗行业发展驱动因素

10.2 中国寡核苷酸治疗行业发展限制因素

10.3 中国寡核苷酸治疗行业市场发展趋势

10.4 中国寡核苷酸治疗行业竞争格局发展趋势

10.5 中国寡核苷酸治疗行业关键技术发展趋势

第十一章 中国寡核苷酸治疗行业市场预测

11.1 中国寡核苷酸治疗行业市场规模预测

11.2 中国寡核苷酸治疗行业细分产品预测

11.2.1 中国寡核苷酸治疗行业细分产品销售量预测

11.2.2 中国寡核苷酸治疗行业细分产品销售额预测

11.3 中国寡核苷酸治疗应用领域预测

11.3.1 中国寡核苷酸治疗在不同应用领域的销售量预测

11.3.2 中国寡核苷酸治疗在不同应用领域的销售额预测

11.4 中国寡核苷酸治疗行业产品种类销售价格预测

第十二章 中国寡核苷酸治疗行业成长价值评估

12.1 中国寡核苷酸治疗行业进入壁垒分析

12.2 中国寡核苷酸治疗行业回报周期性评估

12.3 中国寡核苷酸治疗行业发展热点

12.4 中国寡核苷酸治疗行业发展策略建议

报告涵盖中国寡核苷酸治疗行业市场价值、增长趋势、上游行业分析、下游消费趋势、进出口情况、SWOT等方面的分析，并在第九章重点呈现了中国寡核苷酸治疗行业竞争情况分析，辅以大量实用性图表，通过可视化分析帮助所有目标用户准确地了解寡核苷酸治疗行业内各领先企业的基本情况、主要产品及服务、销售数据以及发展战略等信息。

出版商: 湖南贝哲斯信息咨询有限公司

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