因肯定性心脏药物数据，Alnylam大涨35%，分析师：预计37亿美元峰值销售

美东时间周一，美国生物技术公司Alnylam Pharmaceuticals表示，在第三期试验中，公司的名为vutrisiran的药物在与现有的基本治疗方法tafamidis相结合以及单独使用时都显著降低了死亡率和复发性心脏事件的发生率。

这一突破不仅为患者带来了新的治疗希望，也极大地提振了公司的股价和市场信心。

因肯定性心脏药物数据而猛增

在公司宣布研究结果后，其股价在美股早盘暴涨超37%，最终收涨34.52%，股价报222.90美元，创2023年2月以来的最高水平。

在周一之前，该股自今年年初以来下跌了13%。

此外，Alnylam的竞争对手Ionis和Intellia的股价也分别上涨了2.4%和7.3%，显示出市场对RNAi治疗潜力的认可。然而，BridgeBio的股价下跌近16%，为近两年来最大盘中跌幅。

瑞穗分析师Jared Holz表示，BridgeBio的治疗标准“现在有点高”。去年，BridgeBio在针对相同疾病的药物的后期研究中报告了积极的结果。预计美国监管机构将在11月下旬决定是否批准该药物。

据悉，ATTR-CM是一种由异常蛋白质沉积在心肌间质引起的疾病，通常会导致心脏功能衰竭，确诊后患者的生存期仅有2至5年。Alnylam的vutrisiran通过RNA干扰（RNAi）技术，特异性地降低异常转甲状腺素蛋白的产生，从而减缓疾病进展。

HELIOS-B研究是一项大规模的Ⅲ期临床试验，结果显示vutrisiran在总体人群和单药治疗人群中显著降低了全因死亡率和复发性心血管事件的综合发生率，分别降低了28%和33%。

此外，vutrisiran在次要终点上也显示出积极效果，包括改善6分钟步行测试、堪萨斯城心肌病问卷和纽约心脏协会（NYHA）评分等关键指标。

Alnylam估计，ATTR-CM影响了全球约200,000至300,000人，其中大多数人未被诊断出来。

Alnylam首席医疗官Pushkal Garg对HELIOS-B研究的积极数据表示兴奋，认为vutrisiran有望满足ATTR-CM患者的需求。

Alnylam计划利用优先审查凭证向美国FDA提交补充新药上市申请，并从今年晚些时候开始进行全球监管提交。

William Blair分析师Myles Minter表示，在ATTR-CM获得批准后，Vutrisiran预计将在2032年实现37亿美元的峰值销售额。

Alnylam的RNAi技术不仅在ATTR-CM治疗上取得了突破，还与瑞士制药集团罗氏合作开发高血压药物，并在早期试验中部署了针对阿尔茨海默氏症、糖尿病和肥胖症的RNAi技术。

这表明RNAi治疗的潜力远不止于ATTR-CM，它可能在未来成为治疗多种疾病的有力工具。

Alnylam的成功案例为罕见病治疗领域提供了新的视角。ATTR-CM患者通常面临着有限的治疗选择和较差的预后，而vutrisiran的积极研究结果为这些患者提供了新的希望。此外，Alnylam的研究还表明，通过精准的基因沉默技术，可以有效地控制罕见病的进展，这为其他罕见病的治疗提供了新的思路。

Alnylam的股价暴涨，不仅是市场对其研究成果的认可，也是对其在罕见病治疗领域领导地位的肯定。