辉瑞一年研投顶80%中国药企总和？距离跻身全球第一梯队，本土公司还差多远？

• 中国式药品监管现代化，必须承认现阶段存在的差距，虚心学习，认真研判，但不照搬域外的经验。
• 新药立项、研发，甚至上市后真实世界数据搜集等全生命周期的每个环节都需要研发端和临床端相互配合。
• 如何看待中国市场、解读中国的医药变革是MNC重要的“必修课”。

“辉瑞一年的研发投入几乎占到中国所有药企总和的80%以上。”在4月25日，由中国医药企业管理协会指导，E药经理人、赛默飞世尔科技主办，创百汇承办的以“创领共生·聚薪成炬”为主题的2024'第三届中国医药创新100峰会上，一位与会嘉宾计算了这样一组数字。

虽然中国的生物医药产业自2015年后蓬勃发展，如今的临床项目申报数量已经接近美国，但其中真正高质量的FIC、BIC管线很有限，行业集中度低、基础研发能力较弱的问题在寒冬之中更加凸显。

围绕目前行业最关心的监管、临床、研发、供应链等话题，中国医学科学院肿瘤医院药物临床试验研究中心办公室执行主任唐玉，上海市食品药品安全研究会会长、原上海市食品药品监督管理局副局长唐民皓，欧洲科学院院士、深圳理工大学药学院院长陈有海，赛默飞中国区总裁冯时瀚，华东医药首席科学家兼创新药全球研发中心总经理刘东舟分别进行主题演讲。

中国式药品监管不能照搬海外

在与会嘉宾看来，中国式药品监管现代化，必须承认现阶段存在的差距，虚心学习，认真研判，但不照搬域外的经验。最重的是，如何将国际成功经验与中国监管实践相结合，循序渐进，锲而不舍，改良创新土壤，加速实现本土化。

自2015年以来的九年间，一系列药监改革给未来发展奠定了坚实的基础，监管科学又该如何助力创新发展？如何重新定位自己的职责？

回顾我国药监部门20多年的发展历程，从“监帮促”到安全压倒一切，再到促发展重新成为监管目标，如今监管理念正在向“安全与发展并重”转型。

具体来说，就是在战略过程当中，应该先树立“守安全底线，追发展高线”的监管理念；在监管决策中，要允许有最低可控的风险存在，没有“零风险”；并且监管决策必须科学地评估风险，不主观夸大风险的存在。在监管实施中，要“换位思考”，对企业的合理诉求要尽可能给与支持；对明显不适度的监管制度和要求应当经过科学认证后予以修改和调整。总之，要把促进医药产业的高质量发展，作为监管绩效考核的基本依据。

此外，还要发挥“市场性”的作用，即要让市场机制在资源配置当中发挥更加积极的作用。

与会嘉宾表示，从监管科学到科学监管是一个转化过程——前者解决监管的科学问题，属于基础研究，侧重于对产品上市的准入；后者解决监管的科学执行，属于执法应用，侧重于对企业行为的监督。

首先，最适度的监管才是最科学的监管决策，在监管实践中要倡导将积极的行政指导包严格的惩戒违法有机结合。其次，追逐国际步伐成为中国药品监管现代化的重要目标。一方面，《药品管理法》中借鉴国际，根据国情，完善各项监管制度和机制；另一方面，加入并参与了药械化相关的一系列国际组织：如WHO、ICH、ICCR，正在申请的PICS等。

总体而言，中国式药品监管现代化，必须承认现阶段存在的差距，虚心学习，认真研判，但不照搬域外的经验。

源头创新更需要药企与临床密切配合

药品兼具社会属性和商品属性的特征，这使得药企研发端和临床端看待药品的视角不同，药企可能更多从市场容量、技术难度和临床需求上去考虑，而从临床角度，则是希望用最廉价的产品为患者提供最好的服务支持。

虽有差异，也有共性。不管药企还是医生，都离不开对临床价值的追求：当一个新的治疗手段出现时，与目前最佳标准治疗相比，是否更有效、更安全和更好的使用者体验。这也是以临床价值为导向的新药研发需要关注的要素。

此外，在药物有效性高而带来生存率提升后，就需要开始关注安全性的问题。比如癌症患者都普遍恐惧的放疗、化疗带来的身体不适。这些临床上的问题，都需要研发端与临床端共同努力解决。尤其在中国医药创新慢慢从快速跟进提升到源头创新的新阶段时更是如此。简单来讲，就是临床端清晰的描述待解决的问题，而研发端基于技术/产品寻找可回答的临床问题。

与会嘉宾指出，在做跟随式创新时，事实上本土药企研发时不需要太多考量这方面的问题，因为一些需要早期与临床端讨论的工作，很多时候国外的同行都做完了。国内研发的工作，无非是找对标或类似的药物，进行后端的开发就行。但真正要做源头创新的时候，就必须要考虑这些。

有的科学家可能对自己的技术很有信心，并希望通过自己的技术解决一切问题。但临床需求是一个很复杂的问题，它不止涉及到将新技术应用于药物研发，可能还包括药物的使用场景。

临床价值始终是新药、新技术研发追求的终极目标，以临床价值为导向的新药研发，对药物临床价值的探索，伴随在新药立项、研发，甚至上市后真实世界数据搜集等全生命周期的每个环节。而各个环节里，都需要研发端和临床端相互配合。

生物医药产业链的新机遇

当前，中国生物医药产业面临的重大机遇与挑战。

目前我国人口是美国的四倍，但从事生物医药领域研发的总人数只有美国的四分之一。

对于国内生物医药产业创新高质量发展的路径，创新是其中的重要元素，可以从赛道、政策、金融生态三个领域实现创新。

要克服目前所有的疾病，可能还需要几万种新药才能实现这个目标了，所以市场空间是非常大的。对于每一家公司来说，无论是选择原创新药、改良药还是仿制药，选对赛道是成功的必备因素。对于小企业而言，其定位和赛道是十分重要的决定。

在政策方面，生物医药产业的健康发展离不开顶层设计和政策扶持，不同的赛道有不同的发展规律，需要不同的管理和扶持政策。同时，在政策引领创新方面，要遵循创新型科学研究规律，制定合理的评审、奖励制度，综合提高生物科学创新水平，优化生物产业发展结构物产业国际标准，着力打造一批具备全球竞争力的生物医药公司及全球知名的生物医药品牌。

另外，在金融生态方面，要完善生物医药资本市场建设，加强政府基金的引领作用，通过资本市场完善生物产业产权制度和市场化配置，充分调动生物产业市场经济活力，为生物产业发展提供金融生态保障。

此外，与会嘉宾表示，产业的变革也同样影响着行业中跨国药企。

过去一年，对于身处中国的跨国企业来说，面临着前所未有的挑战，在新的发展周期中，如何看待中国市场、如何解读中国的医药变革成为很重要的“必修课”。

与会嘉宾直言对中国创新药市场保持非常乐观的态度。

可以从几个方面来看，首先，近几年科研转化成就非常明显，第二，临床正在逐渐走出国门，第三，中国市场的开发和生产成本都非常有优势。随着国内创新药不断发展，跨国药企也面临着新的挑战，如何提供将先进的技术与新产品带到中国，将全球的创新带到中国创新最需要的地方并与前沿创新共同发展。

赶上第一梯队，中国药企还有多远？

2001年时，全球的创新药在研管线数量大约为6000个；到了2024年，增长到了将近2.1万个，增长近3倍多。

增速是在2015年前后开始加快的。原因有很多，比如全球人口老龄化导致临床需求更旺盛；各个领域的技术突飞猛进式发展，例如AI就在一定程度上应用在了药物发现上；许多新靶点和药物类型被发现，从传统的小分子到大分子等，“和20多年以前的认知完全不一样了”。

中国创新药产业开始蓬勃发展的时间点，正巧也是在2015年前后。从数据来看，2016年，全球药企的总销售额是1.1万亿美元；到了2030年，预计增长到2.1万亿美元。

而中国医药工业的2016年总收入规模约在1.3万亿元，到了2030年预计超过3万亿元。倘若全部换算成美元，2016年，中国占全球比例为17%，到了2030年，可以增长到21%。

不过，在发展过程中，一些问题也浮现了出来。比如研发总投入相比跨国企业依然太少。目前中国生物医药企业整体的研发投入约为900亿元左右，与之相比，2023年，辉瑞的研发投入为106.79亿美元，折合人民币约773.86亿。换言之，辉瑞一家跨国药企的研发投入，几乎能占到中国所有药企研发投入的80%以上。

另一边，随着“低垂的果实”被采摘完毕，全球医药研发都进入了越来越难的深水区。早些年，关于医药研发有“双十”的说法，即10年，投入10亿美金。如今，说法变成了“双二十”，投入和时间全都翻倍。更难的是，研发出来的新药中只有20%赚钱，30%收益能打平成本，几乎一半亏本。

虽然前路愈发艰难，如今又正值医药寒冬。雪上加霜的环境下，中国企业想要跃上第一梯队，还是任重而道远。虽然目前中国的项目申报数量已经接近美国，可其中真正高质量的FIC、BIC管线还很有限，并且行业整体有着集中度低、基础研发能力较弱的问题。与会嘉宾表示，想要真正站上世界第一梯队，路还很长。但只要坚持自主研发、合作研发、对外引进等多轮驱动，建立生态圈，满足未被满足的临床需求，总有一天能够抹平差距，迎头赶上。