金斯瑞（1548.HK）：与Janssen合作新药临床试验获FDA批准，CAR-T顺利推进中

金斯瑞生物科技（1548.HK）于2018年5月30日晚间公告，Janssen的新药临床试验申请已获得美国食品药品监督管理局的批准。

早在2017年12月22日，公司与强生（Johnson & Johnson）旗下生物科技公司杨森生物（Janssen Biotech） 签署了关于多发性骨髓瘤领域的若干产品的开发、制造和商业化的特许协议。

当时公司就于Janssen达成共识，对于传奇的CAR-T疗法，传奇已经有若干专利、专有技术及产品相关的其他权利，Janssen将与传奇共同开发、制造、以及全球商业化金斯瑞旗下的CAR-T产品（LCAR-B38M）；并共同承担药物研发过程中的开发成本、制造资金开支以及盈亏，大中华区市场，传奇持70%，Janssen持30%，大中华区外两个公司等额分配（50/50）。且传奇和Janssen联合享有技术和专利权，免版权费，向关联公司、顾问及承包商的许可。Janssen会在协议日期后十个工作日内向传奇支付首付款项3.5亿美元，并在里程事件后支付里程碑款。

此次公告显示，Janssen的新药临床试验申请已获得美国FDA的批淮。目前，针对复发/难治型多发性骨髓瘤患者的1B/2期临床项目即将开展，主要是评估JNJ-68284528的安全性及有效性。JNJ-68284528 是基于公司的LCAR-B38M CAR-T技术开发的一种嵌合抗原受体T细胞疗法，1B/2期临床试验是此前与Janssen合作的一部分。

JNJ-68284528是一种以B细胞成熟抗原（BCMA）为靶点的自体CAR-T疗法，BCMA是一种在成熟B淋巴细胞及恶性血浆细胞表面表达的分子。JNJ-68284528药品表达的CAR蛋白与传奇的LCAR-B38M CAR-T产品表达的CAR蛋白完全一致。公司的子公司南京传奇生物科技有限公司目前正在评估用LCAR-B38M CAR-T产品治疗多发性骨髓瘤患者的安全性及有 效 性。评估结果显示，LCAR-B38M CAR-T产品对抑制多发性骨髓瘤具有令人鼓舞的效果，显示了良好的风险效益比率，我们将通过后期 临床试验对此加以确认。

在2017年12月11日，CDE官网显示金斯瑞旗下的南京传奇生物的CAR-T项目提交了临床试验申请，意味着国内首个CAR-T提交了临床试验申请。

在2018年的3月13日，南京传奇正式收到了国家食品药品监督管理局授出的LCAR-B38M CAR-T用于于自体回输的临床试验批件，南京传奇也开始着手其临床试验。

南京传奇对CAR-T的研发，最早要回溯到2016年10月28日，公司公告与中国一家3A医院签署了合作协议，治疗19位患有复发难治的多发性骨髓瘤的病人，其中14位已达到”严格完全反应“的诊断标准，4位达到“极好良好部分反应”，剩下一位患者因意外罹患其他疾病，未能进一步参加临床试验。

2017年5月，治疗了35个病人，有效的响应率是100%，35个病人都有相应。完全响应的只有15粒，比例达到43%，非常良好的部分响应是12粒，比例达到34%，部分反映是6粒，比例占到17%，完全响应的比例达到43%，在全球都是不错的比例了。

2017年9月，治疗人数升至71人，40位接受治疗的病人或跟进至少三个月，其中24位病人达到“完全反应”、12位达到“极好良好部分反应”、3位达到“部分反应”、1位未获报告反应。在所有接受治疗的病人中，66位病人曾经历不同程度的细胞因子释放综合症。

小结

公司老三大板块业务都在稳步增长，工业酶业务，因为业务线还在积极拓展当中，今年的增长速度是可以期待的，CAR-T有Janssen的合作支持，项目也在顺利推进中。